Nā hopena hoʻāʻo hou o Gene Therapy no ka Hemophilia A

A HOLD Hoʻokuʻu ʻole 5 | eTurboNews | eTN
Avatar o Linda Hohnholz
i kakauia ma Linda Hohnholz

Ua hoʻolaha ʻo BioMarin Pharmaceutical Inc. i kēia lā i ka hoʻolaha ʻana i nā hopena mai ka Phase 3 GENEr8-1 study o valoctocogene roxaparvovec, kahi lāʻau lapaʻau noiʻi no ka mālama ʻana i nā pākeke me ka hemophilia A nui, ma ka New England Journal of Medicine (NEJM). ʻO ka ʻatikala i kapa ʻia, "Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A," hōʻike i hoʻokahi makahiki a ʻoi aku paha o ka ʻikepili hahai mai ka noiʻi ʻana a ua kuhikuhi ʻia i loko o kahi mea hoʻoponopono i paʻi ʻia ma ka pukana like o ka Journal e hōʻoia ana i ka pōmaikaʻi o nā koko ʻole a me ka pale ʻana. ka hoʻohana ʻana i ka lāʻau prophylactic.  

ʻO ka ʻatikala noiʻi mua e hōʻike ana ma hope o ka infusion hoʻokahi o ka valoctocogene roxaparvovec i komo i ʻike nui ʻia ka emi ʻana o ke koko makahiki, hoʻemi ʻia ka hoʻohana ʻana VIII, a hoʻonui i ka hana VIII, ma mua o ka makahiki ma mua o ke aʻo ʻana. I loko o ka heluna kanaka rollover i koho mua ʻia he 112 nā mea komo i kākau inoa ʻia mai kahi noiʻi noninterventional prospective, ʻo ke ʻano o ka helu VIII concentrate hoʻohana a me ka nui o ke kahe koko i mālama ʻia ma hope o ka pule 4 i hoʻemi i ka post-infusion e 99% a me 84%, kēlā me kēia (P<0.001) . ʻO ka holoʻokoʻa, 121/134 (90%) i komo ʻaʻohe koko i mālama ʻia a i ʻole ka liʻiliʻi o nā koko i mālama ʻia ma hope o ka infusion, ke hoʻohālikelike ʻia me ka mea VIII prophylaxis e like me ka mea i kākau ʻia ma ka noiʻi noninterventional. Ma nā pule 49-52, 88% o nā mea komo i loaʻa i ka hana median factor VIII o 5 IU / dL a i ʻole ke kiʻekiʻe, e like me ke ana ʻana me ka hoʻohana ʻana i ka chromogenic substrate (CS) assay. 

"ʻO ka hemo ʻana o ke koko ke kaumaha nui o ka mālama ʻana i nā maʻi a me kahi pono lapaʻau kūpono ʻole no nā poʻe he nui. Paipai ʻia au i ka makahiki mua o ka mālama ʻana, 90% o ka poʻe i komo i ke aʻo ʻana i loaʻa ʻole nā ​​koko i mālama ʻia a i ʻole ka liʻiliʻi o nā koko i mālama ʻia ma hope o ka hoʻohana ʻana i ka mea VIII prophylaxis, "wahi a Margareth C. Ozelo, MD, PhD, Luna Hoʻokele, Hemocentro UNICAMP, Ke Kulanui o Campinas a me ka mea noiʻi alakaʻi o ka GENER8-1 Study. "Ke hōʻike nei kēia mau hopena i ka hiki ke hoʻomau i ke kahe koko hemostatic me kēia lāʻau lapaʻau no ka hemophilia A."

"Haʻaheo mākou i ka lilo ʻana i mau paionia i ke aʻo ʻana i ka lāʻau lapaʻau no ka hemophilia A koʻikoʻi a kaʻana like i ka ʻikepili maʻi pilikino e hoʻomaʻamaʻa i ka ʻike piha piha o ka ʻikepili piha o kēia lāʻau lapaʻau hiki ke hoʻololi," wahi a Hank Fuchs, MD, Pelekikena o ka honua holoʻokoʻa. Noiʻi a hoʻomohala ma BioMarin. “Ua aʻo ʻia ʻo Valoctocogene roxaparvovec ma mua o nā ʻano lāʻau lapaʻau ʻē aʻe no ka hemophilia A, a i kēlā me kēia makahiki, hoʻomau mākou i ka hoʻonui ʻana i ko mākou ʻike i ke ʻano o ka hoʻomaikaʻi ʻana i ke ola o ka poʻe me ka hemophilia A. Mahalo mākou i nā mea komo. a me nā mea noiʻi no kā lākou kuleana koʻikoʻi i kēia papahana hoʻomohala, ʻo ia hoʻi ʻo GENER8-1, ka haʻawina hoʻomaʻamaʻa gene nui loa i ka hemophilia A.

Valoctocogene Roxaparvovec Palekana

ʻO kēia ka ʻike palekana hou loa mai ka loiloi ʻelua makahiki o ka haʻawina Phase 3 GENER8-1 a uhi i ka palekana holoʻokoʻa o valoctocogene roxaparvovec. ʻO ka palekana i hoʻokomoʻia i loko o ka hoʻolaha NEJM e pili ana i kahi hoʻolālā makahiki hoʻokahi. Loaʻa i nā mea a pau i komo i ka haʻawina Phase 3 i hoʻokahi 6e13 vg/kg dose. ʻAʻohe mea komo i hoʻomohala i nā mea paʻa i ka Factor VIII, malignancy, a me nā hanana thromboembolic. I ka makahiki ʻelua, ʻaʻohe hōʻailona palekana hou i puka mai, a ʻaʻole i hōʻike ʻia nā hanana koʻikoʻi koʻikoʻi e pili ana i ka mālama ʻana (SAE). ʻO ka hapa nui o nā maʻi i hoʻopau i ka hoʻohana ʻana i ka corticosteroid (CS) i ka makahiki hoʻokahi, a ʻaʻohe SAE pili i ka CS i nā maʻi i koe i hoʻopaʻa ʻia mai CS i ka makahiki ʻelua. ʻO ka holoʻokoʻa, ʻo nā hanana pōʻino maʻamau (AE) pili me ka valoctocogene roxaparvovec i hana mua ʻia a ua komo pū me nā hopena e pili ana i ka infusion transient a me ka piʻi haʻahaʻa a me ka haʻahaʻa o nā enzyme ate me ka loaʻa ʻole o nā sequelae lapaʻau lōʻihi. ʻO ke kiʻekiʻe o Alanine aminotransferase (ALT) (119 i komo, 89%), kahi hoʻokolohua hoʻokolohua o ka hana ate, ʻo ia ka AE maʻamau. ʻO nā mea ʻino ʻē aʻe he poʻo (55 mau hui, 41%), arthralgia (53 mau hui, 40%), nausea (51 hui, 38%), aspartate aminotransferase (AST) kiʻekiʻe (47 mau mea komo, 35%), a me ka luhi (40). nā mea komo, 30%). Ma kahi haʻawina Phase 1/2, ua ʻike ʻia kahi SAE o ka nui salivary gland i loko o kahi mea noiʻi, nāna i mālama ʻia ma mua o ʻelima mau makahiki i hala aku nei, a ua hōʻike ʻia ʻaʻole pili i ka valoctocogene roxaparvovec e ka mea noiʻi. Ua hoʻolaha ʻia nā luna olakino pili i ka hopena o 2021, a ke hoʻomau nei nā haʻawina āpau me ka ʻole o ka hoʻololi ʻana. Ua nānā hou ke Kōmike Nānā Kūʻokoʻa (DMC) i ka hihia. Ke mālama ʻia nei kahi loiloi genomic e like me ka prespecified i ka protocol hoʻokolohua lapaʻau. 

GENER8-1 wehewehe haʻawina

ʻO ka haʻawina honua Phase 3 GENEr8-1 he haʻawina hoʻokahi lima, wehe-label e loiloi ana i ka pono a me ka palekana o ka valoctocogene roxaparvovec i nā poʻe me ka hemophilia A (FVIII ≤ 1 IU/dL) i mālama mau ʻia me ka prophylactic exogenous factor VIII no ka liʻiliʻi o hoʻokahi makahiki ma mua o ke kau inoa ʻana. ʻO ka hopena o ka hopena maikaʻi loa i hoʻololi ʻia mai ka baseline i ka hana helu VIII (CS assay) i nā pule 49-52 ma hope o ka infusion. ʻO ka hopena o ka hopena lua, ua hoʻololi ʻia ka hoʻololi ʻana mai ka palena i ka hoʻohana makahiki ʻana i ka helu VIII concentrate a me ka helu makahiki o nā ʻāpana koko ma hope o ka pule 4. Ua loiloi ʻia ka palekana ma o ka hoʻopaʻa ʻana i nā hanana ʻino, ka hoʻāʻo ʻana i ke kino, a me ka nānā kino. Ma keʻano holoʻokoʻa, he 134 mau mea komo i loaʻa i hoʻokahi vactocogene roxaparvovec infusion ma kahi ʻano o 6e13 vg / kg, a ʻo nā mea komo āpau i ka liʻiliʻi o 12 mahina o ka hahai ʻana i ka manawa o ka ʻoki ʻikepili. Ua hoʻokomo pololei ʻia nā mea komo mua he 22 i ka haʻawina Phase 3, 17 o lākou he HIV-negative a hoʻopaʻa ʻia ma kahi o 2 mau makahiki ma mua o ka lā ʻoki ʻikepili. ʻO ke koena 112 i komo (rollover population) i hoʻopau ma ka liʻiliʻi o ʻeono mahina ma kahi haʻawina kūʻokoʻa ʻole no ka nānā pono ʻana i nā ʻāpana koko, ka hoʻohana ʻana i ka helu VIII, a me ka maikaʻi e pili ana i ke olakino ʻoiai e loaʻa ana i ka factor VIII prophylaxis ma mua o ka ʻōwili ʻana a loaʻa hoʻokahi. infusion o valoctocogene roxaparvovec i ka GENER8-1 haʻawina.

No ka mea kākau

Avatar o Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Lunahooponopono no eTurboNews ma ka eTN HQ.

kakau
E hoʻomaopopo i
malihini
0 Comments
Nā ʻōlelo Hoʻohui Kūʻai
E nānā i nā ʻōlelo āpau
0
E aloha nui i kou mau manaʻo, e ʻoluʻolu.x
()
x
Kaʻana like i...